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墨竹居士新蟲 (初入文壇)
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[交流]
FDA突破性治療認(rèn)定-新藥研發(fā)與審評(píng)的加速通道系列之一
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本期我們將陸續(xù)向大家詳細(xì)介紹每個(gè)通道的相關(guān)法規(guī)知識(shí)和注冊(cè)程序。 突破性治療認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation，BTD）是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）自2012年7月開始實(shí)施的一種新藥研發(fā)與審評(píng)的加速通道，旨在加快用于治療嚴(yán)重疾病的藥物（包括生物制品）的研發(fā)與審評(píng)，從而盡早滿足患者的治療需求。獲得BTD的藥物必須同時(shí)滿足下列條件： （1）用于治療嚴(yán)重疾病； （2）與現(xiàn)有治療藥物相比，有初步臨床證據(jù)表明該藥物單用或與一種或多種其他藥物聯(lián)用時(shí)，在具有臨床意義的療效指標(biāo)上有顯著改善。 隨著中國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)的不斷發(fā)展壯大，尤其是經(jīng)過最近5年的快速發(fā)展，許多中國(guó)制藥公司在國(guó)際研發(fā)上取得了顯著成績(jī)，越來(lái)越多的制藥公司獲得了FDA 新藥臨床試驗(yàn)（IND）許可后進(jìn)入了臨床研究階段。如何再接再厲成功獲得NDA/BLA批準(zhǔn)、實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新藥早日上市，是所有新藥研發(fā)公司面臨的挑戰(zhàn)。因此，制定一個(gè)健全的國(guó)際研發(fā)策略，建立與FDA的有效溝通并充分利用加速通道（如BTD），對(duì)于一個(gè)處于臨床研究階段的新藥的后續(xù)研發(fā)至關(guān)重要。成功獲得突破性治療認(rèn)定對(duì)加快創(chuàng)新藥研發(fā)有著舉足輕重的作用。 獲得BTD對(duì)藥物研發(fā)有何益處？ 與新藥常規(guī)研發(fā)與審評(píng)相比，獲得BTD的藥物具有明顯優(yōu)勢(shì)。FDA對(duì)于獲得BTD的藥物有相應(yīng)的政策和審評(píng)程序以提供加速研發(fā)和審評(píng)的組織保障。研發(fā)公司將獲得與FDA頻繁溝通交流的機(jī)會(huì)、得到FDA提供的技術(shù)指導(dǎo)，并且可以在提交上市申請(qǐng)時(shí)向FDA滾動(dòng)遞交新藥研究資料。這些政策為加快新藥的后續(xù)研發(fā)提供了保障。以近期抗腫瘤藥物研發(fā)為例，常規(guī)的上市注冊(cè)申請(qǐng)（NDA/BLA），從提交新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）到上市申請(qǐng)（NDA/BLA）大致需要7.4年（中位數(shù)），而獲得BTD的藥物僅需5.2年 （中位數(shù)），較前者加快了兩年以上。 何時(shí)提交BTD申請(qǐng)？ 新藥研發(fā)公司可以在提交IND申請(qǐng)的同時(shí)，或者在IND申請(qǐng)遞交后的任何時(shí)間向FDA提交BTD申請(qǐng)。FDA建議BTD申請(qǐng)?jiān)谂R床二期試驗(yàn)結(jié)束會(huì)議（EOP II）之前提交。通常情況下，鑒于FDA對(duì)BTD申報(bào)數(shù)據(jù)的嚴(yán)格要求，新藥研發(fā)公司在未獲得證明其研發(fā)藥物優(yōu)于現(xiàn)有治療藥物的初步臨床數(shù)據(jù)之前，不建議提交BTD申請(qǐng)。 FDA對(duì)BTD申請(qǐng)的審評(píng)時(shí)限是多久？ FDA將在收到BTD申請(qǐng)后的60天內(nèi)予以回復(fù)。 成功獲得BTD后對(duì)在研項(xiàng)目有何影響？ 在研新藥一旦被FDA認(rèn)定為突破性治療，新藥研發(fā)公司將獲得與FDA頻繁溝通交流的機(jī)會(huì)，并得到FDA對(duì)藥物研發(fā)計(jì)劃的建議及指導(dǎo)。針對(duì)獲得BTD的藥物，F(xiàn)DA制定了相應(yīng)的政策與詳細(xì)的管理流程，用于指導(dǎo)與協(xié)調(diào)其內(nèi)部的審評(píng)工作，從而確保加快藥物的研發(fā)與審評(píng)進(jìn)程。在整個(gè)藥物研發(fā)過程中，F(xiàn)DA通過多次舉行與新藥研發(fā)公司之間的會(huì)議 (Type B會(huì)議)及其他溝通方式, 加強(qiáng)新藥研發(fā)公司與FDA高級(jí)管理人員及跨學(xué)科資深審評(píng)人員之間的交流，促進(jìn)對(duì)研發(fā)藥物的高效審評(píng)；同時(shí)針對(duì)藥物研發(fā)過程中出現(xiàn)的關(guān)鍵問題及時(shí)向新藥研發(fā)公司提出建議，以確保臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的有效性。FDA通過與新藥研發(fā)公司之間的協(xié)作與溝通交流，有效確保了研發(fā)公司獲得藥物審批所需的非臨床與臨床數(shù)據(jù)。 如何應(yīng)對(duì)BTD的機(jī)遇與挑戰(zhàn)？ 雖然獲得BTD可以顯著縮短藥物的研發(fā)時(shí)間，有助于藥物早日上市，但成功獲得BTD申請(qǐng)卻并非易事。自2012 年7月BTD申請(qǐng)開始，截至2020年9月，F(xiàn)DA藥物評(píng)價(jià)與研究中心（CDER）和生物制品評(píng)價(jià)與研究中心（CBER）共收到1079項(xiàng)申請(qǐng)，其中418項(xiàng)獲得批準(zhǔn)，521項(xiàng)被拒絕，121項(xiàng)被撤回。該數(shù)據(jù)顯示，BTD申請(qǐng)獲得FDA認(rèn)定的成功率低于40%。最新數(shù)據(jù)顯示，在2020年CDER批準(zhǔn)的53個(gè)創(chuàng)新藥中，獲得BTD的藥物有22個(gè)，占獲批新藥的42%。 奧來(lái)恩如何幫助您成功獲得BTD？ 奧來(lái)恩作為專業(yè)化的新藥法規(guī)咨詢與注冊(cè)團(tuán)隊(duì)，憑借多年的FDA、NMPA及其他主要國(guó)際市場(chǎng)的藥政法規(guī)咨詢與注冊(cè)經(jīng)驗(yàn)，包括多個(gè)準(zhǔn)備和申請(qǐng)F(tuán)DA 突破性治療認(rèn)定的成功經(jīng)驗(yàn)，為您提供BTD差距分析、申請(qǐng)策略規(guī)劃、資料準(zhǔn)備以及與FDA的有效溝通交流，助力您的新藥獲得突破性治療認(rèn)定并早日成功獲批，造福病患者。 信息來(lái)源： [1] 奧來(lái)恩專家解讀：FDA加快創(chuàng)新藥研發(fā)與審評(píng)的通道-2020年CDER批準(zhǔn)的新藥分析. 2021-02-05 . https://mp.weixin.qq.com/s/uJRZz12QwAmvdWEaz6Oq5g [2] FDA Final Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics. 05/30/2014. [3] FDA Website: Breakthrough Therapy. 01/04/2018 . https://www.fda.gov/patients/fas ... reakthrough-therapy [4] Shea, M., et al. Regulatory Watch: Impact of Breakthrough Therapy Designation on Cancer Drug Development. Nature Reviews Drug Discovery 15, no. 3. March 2016. [5] FD&C Act, Section 506(a)(1). [6] FDASIA, Section 902. |
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