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siRNA的應(yīng)用研究進(jìn)展
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sirna的應(yīng)用研究進(jìn)展 作為抑制基因表達(dá)的有效工具,sirna具有非常廣泛的應(yīng)用。目前,幾乎所有的分子生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室和核酸藥物開發(fā)廠商,都會(huì)用到sirna作為研究手段。但是,sirna不能單獨(dú)應(yīng)用,它必須與運(yùn)載工具也就是載體搭配才能轉(zhuǎn)運(yùn)到機(jī)體組織和細(xì)胞內(nèi)發(fā)揮作用。 基因功能研究:研究表明sirna能夠在哺乳動(dòng)物中抑制特定基因的表達(dá),而且抑制基因表達(dá)的時(shí)間可以控制在發(fā)育的任何階段,產(chǎn)生類似基因敲除的效應(yīng)。 病毒性疾病的治療:人們通過合成一段針對(duì)特定病毒基因的sirna,并將之導(dǎo)入該病毒感染的細(xì)胞,能夠有效地抑制該病毒的復(fù)制,阻斷病毒對(duì)細(xì)胞的感染。 遺傳性疾病的治療:如前所述,sirna可以特異性地抑制某個(gè)基因的表達(dá),因而是治療缺陷表達(dá)或過量表達(dá)性遺傳病的最好手段。 腫瘤病的治療: 腫瘤是多個(gè)基因相互作用的基因網(wǎng)絡(luò)調(diào)控的結(jié)果,傳統(tǒng)技術(shù)誘發(fā)的單一癌基因的阻斷不可能完全抑制或逆轉(zhuǎn)腫瘤的生長,而rnai可以利用同一基因家族的多個(gè)基因具有一段同源性很高的保守序列這一特性,設(shè)計(jì)針對(duì)這一區(qū)段序列的sirna分子,只注射一種sirna即可以產(chǎn)生多個(gè)基因同時(shí)剔除的效果,也可以同時(shí)注射多種sirna而將多個(gè)序列不相關(guān)的基因同時(shí)剔除。 在整形外科中的應(yīng)用:sirna還可用于整形,如瘢痕疙瘩是一種較為難治的疾病,目前尚無有確切有效的治療方法。 新藥開發(fā)研究:如上所述,sirna可用于病毒性疾病、遺傳病和惡性腫瘤等的治療,因而可被進(jìn)一步開發(fā)成治療各種疾病的藥物。[ Last edited by 小冀- on 2019-1-24 at 21:30 ] |
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